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28 janvier 2022 de Belgique visant à charger la Cour des comptes de réaliser une enquête sur le coût du traitement Zolgensma (déposée par Mme Sofie Merckx et consorts) PROPOSITION DE RÉSOLUTION

N-VA : Nieuw-Vlaamse Alliantie Ecolo-Groen Ecologistes Confédérés pour l’organisation de luttes origi PS Parti Socialiste VB Vlaams Belang MR Mouvement Réformateur CD&V Christen-Democratisch en Vlaams PVDA-PTB Partij van de Arbeid van België – Parti du Travail de Belgi Open Vld Open Vlaamse liberalen en democraten Vooruit Vooruit cdH centre démocrate Humaniste DéFI Démocrate Fédéraliste Indépendant INDEP-ONAFH : Indépendant - Onafhankelijk

DÉVELOPPEMENTS

Mesdames, Messieurs, Le 7 octobre 2021, les autorités belges ont conclu un accord avec le géant pharmaceutique suisse Novartis sur le remboursement du médicament Zolgensma à partir du 1er décembre 2021. Ce médicament contre la maladie musculaire “amyotrophie spinale” (SMA) est connu depuis que les parents de la petite Pia, atteinte de la maladie, ont dû mettre en place un crowdfunding en 2019 pour payer la piqûre à 1,9 million d’euros pour leur bébé.

En septembre 2019, toute la Belgique a envoyé des SMS en masse pour payer le médicament extrêmement coûteux. La SMA est une maladie musculaire progressive qui touche environ 600 bébés par an en Europe, dont une dizaine dans notre pays. Les parents doivent choisir entre un traitement à vie coûtant des centaines de milliers d’euros (avec le médicament Spinraza) et une piqûre coûtant 1,9 million d’euros.

Grâce à la solidarité du sud, du centre et du nord du pays, les parents de la petite Pia ont pu réunir l’argent nécessaire. De nombreux parents, cependant, ont dû se résoudre à espérer mettre en place une action de crowdfunding aussi réussie ou … gagner à la “loterie” de l’entreprise pharmaceutique Novartis: en décembre 2019, Novartis a annoncé qu’elle distribuerait une centaine de traitements gratuits par an à des enfants de deux ans maximum.

Cette tentative lamentable de redorer son image a, à juste titre, suscité un vif émoi. Il est inconcevable que des bébés doivent être inscrits à une “loterie” pour pouvoir bénéficier d’un traitement. Ainsi, le petit Victor a été inscrit à la loterie par ses parents; il a eu de la chance et a gagné le médicament le plus cher du monde. Voilà où on en est dans la politique des médicaments. Comment est-il possible que le prix soit si élevé? Prix exorbitants: une conséquence des coûts exorbitants de développement et de production du secteur privé? Novartis affirme que le médicament est très cher parce que les coûts de développement et de production sont très élevés.

Mais est-ce vraiment le cas? “Depuis des années, des associations caritatives collectent des fonds pour le développement de médicaments contre la SMA. Et pendant des années, la recherche a été effectuée dans des instituts payés par l’État”, explique Esther de Haan, chercheuse senior du Centre

néerlandais de recherche sur les sociétés multinationales (Stichting Onderzoek Multinationale Ondernemingen, SOMO) dans un article d’opinion.1 C’est une équipe de chercheurs français qui a découvert le gène en question en 1995 grâce à des fonds (caritatifs). Par la suite, ce sont notamment des chercheurs de l’organisme de recherche sans but lucratif Généthon, qui dépend de dons et de fonds publics, qui ont démontré l’efficacité de cette thérapie génique.

Les recherches de l’ONG Knowledge Ecology International montrent que d’autres organismes publics ont également été associés au développement de la thérapie génique, comme l’Université de Pennsylvanie (avec environ 35,8 millions de dollars de financement public) et l’institut de recherche Nationwide Children’s Hospital (avec plus de 25 millions de dollars de financement public).2 La start-up américaine AveXis a racheté le brevet pour environ 13 millions d’euros.

AveXis a fait ce que Généthon n’a pas pu faire: elle a levé 446 millions d’euros sur les marchés financiers pour mener des essais cliniques. Lorsque ces tests se sont avérés concluants, Novartis est entré en scène. En 2018, le géant pharmaceutique a racheté AveXis pour un montant de près de 9 milliards d’euros.3 “L’argent payé par Novartis pour AveXis est allé aux actionnaires d’AveXis. Pour que les choses soient claires, il ne s’agit pas des organisations caritatives ou des gouvernements qui ont assuré le financement à l’origine.

La majorité sont des fonds spéculatifs et d’autres fonds d’investissement qui sont intervenus principalement entre 2016 et 2018, lorsque Zolgensma semblait devenir financièrement intéressant. Ils ont dépensé un milliard de dollars au total et ont touché le jackpot en quelques années. D’ailleurs, plus de la moitié de l’argent investi se trouvait encore dans les coffres d’AveXis au moment de la reprise”, écrit le centre de recherche SOMO.4 Grâce à cette opération, le géant pharmaceutique espère réaliser un chiffre d’affaires annuel de 2 milliards d’euros pendant 10 à 15 ans.

Novartis a vu ses bénéfices augmenter de 15 % au troisième trimestre 2019, pour atteindre plus d’un milliard d’euros par mois. Novartis utilise-t-il alors ces bénéfices considérables pour investir dans la poursuite de ses activités de recherche et de développement? Une enquête de SOMO fait état d’un bilan décevant. En 2018, Novartis a consacré E. de Haan, ‘De perverse loterij van Novartis’: https://www​.somo​ .nl​/nl​/de​-perverse​-loterij​-van​-novartis​/.

Knowledge ecology international, ‘Upenn, Nationwode Children’s Hospital refuse to disclose which patents they licensed to Novartis for Zolgensma’: https://www​.keionline​.org​/31019.

J. De Schamphelaere, ‘Novartis zet zwaar in op genensmokkel’: www.tijd​.be​/nieuws​/archief​/Novartis​-zet​-zwaar​-in​-op​-genensmokkel​ /10000249. E. de Haan, ‘De persverse loterij van Novartis’.

près de neuf milliards de dollars à la recherche et au développement5 mais cette entreprise a versé le montant bien plus élevé de 13,9 milliards de dollars à des constructions financières pour acquérir ou reprendre d’autres entreprises. En outre, cette entreprise a versé au total plus de six milliards de dollars à ses actionnaires et elle a racheté près de deux milliards de dollars de ses propres actions pour renforcer son monopole.

L’organisation SOMO conclut que “l’affirmation selon laquelle les prix des médicaments sont très élevés en raison des coûts de développement et d’innovation manque dès lors totalement de pertinence dans le cas du Zolgensma. Rien ne justifie de vendre ce médicament à un prix inaccessible dès lors que les profits sont élevés et qu’une large portion des coûts de développement sont supportés par des organismes publics”. (traduction) Par ailleurs, des chercheurs de la K.U.

Leuven, de la London School of Economics et de la London School of Hygiene and Tropical Medicine ont démontré que l’industrie pharmaceutique exagérait grandement lorsqu’elle tirait argument des coûts élevés de la recherche et du développement. En effet, l’industrie avance qu’elle y consacre en moyenne 2,4 milliards d’euros, mais selon une étude (publiée dans la revue spécialisé JAMA), ce montant s’élèverait plutôt à 1,1 milliard d’euros.

L’économiste de la santé Jeroen Luten, qui a collaboré à la réalisation de cette étude, indique que “nous devons connaître l’efficacité d’un médicament, mais aussi son coût de production car il s’agit in fine de médicaments vitaux, et non de produits de luxe”.6 (traduction) L’argent ou la vie: combien sommes-nous prêts à payer pour notre santé? En outre, la multinationale pharmaceutique Novartis affirme que si le prix de son médicament est si élevé, c’est parce qu’il permet d’éviter de nombreux autres frais médicaux au patient et à la sécurité sociale.

Novartis justifie son raisonnement comme suit: “Aux États-Unis, la fixation du prix du Zolgensma s’est fondée sur une analyse que nous avons réalisée selon laquelle ce traitement constitue une thérapie transformative à administration unique contre une maladie extrêmement rare. Dans ce cadre, il a notamment été tenu compte du coût réel de la thérapie contre l’amyotrophie spinale chronique sur une période de dix ans.” (traduction).

Au cours d’une interview accordée au quotidien de Standaard, le patron d’AveXis David Lennon a déclaré ce qui suit: “La valeur du produit est très élevée et son prix est juste.

R. Fernandez et T.J. Klinge, ‘Private gains we can ill afford: the financialisation of Big Pharma’: www.somo​.nl​/nl​/wp​-content​/ uploads​/sites​/2​/2020​/04​/Rapport​-The​-financialisation​-of​-Big​ -Pharma​-def​.pdf. De Standaard, ‘Medicijn ontwikkelen kost minder dan Big Pharma beweert’: www.standaard​.be​/cnt​/dmf20200303_04874590.

Le traitement au Zolgensma prévoit une administration unique, ce qui constitue une grande différence pour le patient et sa famille. Les coûts des soins qu’un enfant souffrant l’amyotrophie spinale doit recevoir tout au long de sa vie sont bien plus élevés. Ce traitement permet à ces enfants de devenir des membres productifs de notre société.” (traduction).7 Le quotidien De Standaard affirme que “pour fixer les prix de leurs médicaments, les entreprises pharmaceutiques ne tiennent aujourd’hui aucunement compte de leurs coûts de développement mais tiennent seulement compte de la valeur des médicaments, c’est-à-dire du prix que la société serait prête à payer pour en bénéficier”.8 (traduction).

L’industrie pharmaceutique fixe la valeur des médicaments sur la base de son incidence sur la vie des patients, sur les soins de santé et sur la société, cette valeur étant potentiellement infinie. Dans son interview d’adieu, le docteur Dirk Van Duppen a tenu les propos suivants à ce sujet: “Savez-vous quel raisonnement ils suivent lors de leurs calculs? Que vous êtes prêts à vendre votre maison pour guérir du cancer.

Sachant qu’ils estiment aujourd’hui la valeur d’une année de vie à 50 000 euros, on peut calculer ce que la guérison d’un bébé peut valoir à leurs yeux” (traduction). Dirk Van Duppen indique que la santé est le bien le plus précieux et que nous sommes prêts à tout pour elle, y compris à dépenser énormément d’argent. L’industrie pharmaceutique en abuse. Elle sait que même un prix exorbitant n’a presque jamais d’incidence sur les chiffres de vente.

Négociations de prix secrètes Le développement du Zolgensma, vendu au prix astronomique de 1,9 million d’euros, a donc nécessité des millions d’euros de fonds publics. De plus, on ignore si ce montant de 1,9 million d’euros avoisine même son coût de production réel. Ce que nous savons avec certitude, en revanche, c’est que le médicament le plus cher du monde permet à Novartis de réaliser des millions d’euros de bénéfices sur le compte de la sécurité sociale.

Le ministre Vandenbroucke (Vooruit) a indiqué que les négociations avec cette entreprise avaient été “longues et difficile” parce que le prix de ce médicament était “exorbitant”. Le ministre a cependant déclaré qu’en se mettant autour de la table et en formant une sorte de front De Standaard, ‘Moeten we dan alle Pia’s gratis behandelen?’: https://www​.standaard​.be​/cnt​/dmf20191022_04678681. beweert’.

avec les gouvernements néerlandais et irlandais, une solution avait été trouvée.9 Les négociations menées en commun par la Belgique, l’Irlande et les Pays-Bas avec Novartis auraient débouché sur un accord sur un prix inférieur à 1,9 million d’euros pour l’assurance-maladie. Le montant de la réduction négociée n’est pas rendu public, car le remboursement est couvert par un accord secret sur les prix.

Ces accords, dénommés auparavant contrats article 81 (en application d’un ancien arrêté royal) et aujourd’hui contrats article 111 (en application de l’article 111 de l’arrêté royal du 1er février 2018 fixant les procédures, délais et conditions en matière d’intervention de l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités dans le coût des spécialités pharmaceutiques), devaient constituer une mesure exceptionnelle, mais leur nombre a fortement augmenté sous l’ancienne ministre de la Santé publique Maggie De Block.

En 2019, ces contrats secrets représentaient pas moins de 1,6 milliard d’euros de dépenses en médicaments. Ils constituent aujourd’hui environ un tiers des dépenses de notre budget médicaments, contre moins d’un cinquième en 2016. Eu égard à l’existence de ces contrats secrets, il est devenu impossible pour les autorités de faire jouer les différences de prix entre les différents pays ou produits pour imposer des réductions de prix; cela permet aux entreprises pharmaceutiques de pratiquer des prix exorbitants, qu’elles maintiennent à un niveau artificiellement élevé.

Le mystère qui entoure les contrats pose véritablement problème: combien payons-nous exactement pour ces médicaments? Quels sont les frais réels de production et de développement et ceux-ci sont-ils proportionnels au prix demandé? Il est donc permis de se demander quel est le montant exact que notre système de sécurité sociale doit débourser pour le médicament extrêmement coûteux qu’est le Zolgensma.

En mai 2021, le Zorginstituut Nederland a recommandé au gouvernement néerlandais de ne rembourser le Zolgensma que si son prix pouvait être réduit de moitié environ. Dans son avis, l’Institut indique qu’”il se peut que les frais réels de développement et d’enregistrement soient bien inférieurs au prix demandé, mais la commission ne dispose pas des éléments nécessaires pour se prononcer sur ce point” (traduction).

Il déclare également que: “le surplus du consommateur HLN, ‘Peperduur medicijn bekend van baby Pia wordt terugbetaald in ons land, bevestigt minister Vandenbroucke’: https://www​ .hln​.be​/binnenland​/peperduur​-medicijn​-bekend​-van​-baby​ -pia​-wordt​-terugbetaald​-in​-ons​-land​-bevestigt​-minister​ -vandenbroucke~ab90afa4​/.

est entièrement récupéré par le fabricant, car lorsqu’un pays paie le maximum qu’il est prêt à débourser, le fabricant empoche l’intégralité du surplus (les recettes supplémentaires)”10 (traduction). En d’autres termes, le Zorginstituut Nederland souligne qu’il faut veiller à ce que le remboursement du médicament n’entraîne pas un hold-up de la sécurité sociale qui ne profite qu’au fabricant. Quelle réduction de prix les autorités belges ont-elles finalement réussi à négocier pour le Zolgensma? Le ministre a-t-il demandé à Novartis la transparence totale sur les coûts réels de production de ce médicament? Transparence des accords secrets une proposition de loi déposée par des membres des groupes Vooruit, PS, Ecolo-Groen et N-VA et visant à permettre de consulter les conventions secrètes.11 La modification de la loi prévue en l’espèce confère à la Cour des comptes un accès complet aux contrats à la La Cour des comptes et le Centre fédéral d’expertise des soins de santé (KCE) sont particulièrement critiques à l’égard des contrats secrets.

Dans son rapport de 2017, le KCE formule des recommandations visant à restreindre le recours aux procédures de remboursement secrètes. Dans un rapport récent de juillet 2021, il réitère comme suit ses critiques à l’égard des contrats secrets: “Toujours en raison de la confidentialité qui règne sur les prix, il est impossible de vérifier si les décideurs politiques ont payé un prix ‘correct’ par rapport à la valeur ajoutée des médicaments étudiés.

Ce manque de transparence dilue également la responsabilité des décideurs politiques puisqu’il devient impossible de savoir si, par exemple, un prix excessif n’a pas été payé pour un produit dénué de valeur ajoutée ou si une valeur ajoutée limitée ou inconnue est bien reflétée dans le prix payé.”12 En outre, le KCE déplore que la loi du 4 mai 2020 modifiant des dispositions législatives en ce qui concerne la transparence des conventions en matière de spécialités Zorginstituut Nederland, ‘Pakketadvies sluisgeneesmiddel onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) bij de behandeling van spinale musculaire astrofie (SMA)’: https://www​ .zorginstituutnederland​.nl​/publicaties​/adviezen​/2021​/05​/06​/ pakketadvies​-sluisgeneesmiddel​-onasemnogene​-abeparvovec​ -zolgensma.

Loi du 4 mai 2020 modifiant des dispositions législatives en ce qui concerne la transparence des conventions en matière de spécialités remboursables KCE, ‘Les nouveaux médicaments contre le cancer offrent-ils toujours un réel bénéfice aux patients?’: https://kce​.fgov​.be​/fr​/les​ -nouveaux​-m%C3 %A9dicaments-contre-le-cancer-offrent-ilstoujours-un-r%C3 %A9el-b%C3 %A9n%C3 %A9fice-aux-patients

remboursables n’ait pas induit la transparence souhaitée pour les chercheurs et le grand public. En d’autres termes, la loi sur la transparence des conventions pharmaceutiques secrètes s’apparente à une coquille vide. Le KCE ajoute ce qui suit: “Notons, sur ce dernier point, que la commission Santé publique de la Chambre a approuvé, en 2020, un projet de loi selon lequel la Cour des comptes belge peut inspecter les nouveaux accords confidentiels.

Cette loi est un petit pas en avant en matière de transparence, mais elle ne s’applique qu’aux contrats futurs. De plus, la Cour des comptes n’a pas de compétence médicale ni méthodologique, par exemple pour évaluer des demandes de recherche supplémentaire. Les rares personnes qui ont connaissance des contrats restent liées par le secret et il n’est toujours pas possible pour des chercheurs indépendants de procéder à une évaluation neutre.”13 M. Jan Bertels, chef de cabinet du ministre Frank Vandenbroucke et qui fut à l’origine de la loi susmentionnée, a réagi comme suit à l’étude du KCE: “Nous soutenons les recommandations de cette étude et voulons demander à tous ceux à qui elles s’adressent d’y donner suite.

Les thérapies innovantes, qu’il s’agisse de traitements contre le cancer ou d’autres maladies, doivent être remboursées sur la base de preuves et le rester. Les besoins de nos patients et les intérêts de la santé publique sont prioritaires” (traduction).14 C’est pourquoi nous demandons une transparence totale en ce qui concerne le remboursement du médicament Zolgensma et pourquoi l’Institut national d’assurance maladie-invalidité (INAMI) est invité à donner à la Cour des comptes un accès complet aux accords qu’il a conclus à ce sujet.

La présente proposition de résolution doit être lue conjointement avec la loi du 4 mai 2020 modifiant des dispositions législatives en ce qui concerne la transparence des conventions en matière de spécialités remboursables.

Sofie MERCKX (PVDA-PTB)

Thierry WARMOES (PVDA-PTB)

Raoul HEDEBOUW (PVDA-PTB) KCE, ‘Synthèse. Les médicaments innovants contre le cancer ont-ils toujours une réelle valeur ajoutée?’: https://kce​.fgov​ .be​/sites​/default​/files​/atoms​/files​/KCE_343B_Valeur_ajoute_ medicaments_Innovants_contre_le_cancer_Synthese​.pdf.

H. Heynderickx, ‘Peperduur, royaal terugbetaald, maar nut voor kankerpatiënt niet bewezen: profiteren farmabedrijven van geheime deals met overheid?’: https://www​.nieuwsblad​.be​/cnt​ /dmf20210704_97392569#:~:text​=We%20steunen%20de%20 aanbevelingen%20van,van%20de%20volksgezondheid%20 staan%20voorop​.%E2 %80 %9D.

A. constatant qu’en 2019, un montant de 1,6 milliard d’euros de dépenses en médicaments relevait des anciens contrats “article 81” ou des actuelles conventions “article 111”; B. vu l’accord conclu entre l’Institut national d’assurance maladie-invalidité (INAMI), le ministre Frank Vandenbroucke et Novartis sur le remboursement du Zolgensma; C. considérant que, dès lors que le Zolgensma fait l’objet d’un contrat secret conformément à l’article 111 de la loi relative à l’assurance obligatoire soins de santé et indemnités coordonnée le 14 juillet 1994, son coût pour l’assurance maladie n’est pas connu; D. constatant que Novartis a fixé le prix du traitement au Zolgensma à 1,9 million d’euros pour une seule injection; E. constatant que le Zolgensma est le médicament le plus cher au monde; F. considérant que l’INAMI a annoncé qu’un accord sur un coût moindre pour l’assurance maladie avait été conclu grâce aux négociations menées dans le cadre de l’initiative Benelux,; G. considérant que le ministre Frank Vandenbroucke a déclaré que les négociations avec la société Novartis avaient été “longues et difficiles” mais qu’en se mettant autour de la table et en formant une sorte de front avec les gouvernements néerlandais et irlandais, une solution avait été trouvée; H. considérant que le Zorginstituut Nederland a conseillé aux autorités néerlandaises de n’inclure le Zolgensma dans le régime de remboursement de base que si son prix était réduit de moitié; I. soulignant que les entreprises pharmaceutiques ont la responsabilité de communiquer les coûts réels de la recherche et du développement au cours des négociations sur les prix; J. considérant que le Zolgensma a été en grande partie développé grâce au financement public d’organismes publics;

K. vu les indications que le coût initial de 1,9 million d’euros est disproportionné par rapport aux coûts réels de la recherche et de la production; L. considérant que Novartis a acheté AveXis pour environ 9 milliards d’euros; M. vu les bénéfices de Novartis, qui ont dépassé un milliard d’euros par mois au cours du troisième trimestre de 2019; N. considérant que les parents de la petite Pia ont dû mettre en place un crowdfunding afin de pouvoir financer l’injection de Zolgensma; O. considérant que la SMA touche 550 à 600 bébés par an en Europe et une dizaine en Belgique; P. vu les résultats du médicament Zolgensma, qui peut améliorer les fonctions motrices chez les patients s’il est administré au stade le plus précoce possible; Q. considérant que Novartis justifie le prix sur la base de l’impact du médicament sur la vie et la santé du patient; R. soulignant le nombre croissant d’accords secrets en matière de prix; S. vu les recommandations formulées par Test-Achats, en collaboration avec Kom op tegen Kanker et Médecins du Monde, préconisant de supprimer, au niveau européen, les conventions négociées sur les réductions de prix secrètes, et recommandant ce qui suit dans l’intervalle: “Tant que ces conventions secrètes existeront, un organisme public indépendant doit pouvoir les consulter en détail pour effectuer une évaluation de fond de ce système de remboursement”; T. soulignant que les conclusions du rapport 343Bs (2021) du Centre fédéral d’expertise des soins de santé indiquent ce suit: “Compte tenu du manque de transparence et de soutenabilité du système actuel de prix tenus secrets, nous recommandons de collaborer avec d’autres pays pour évoluer vers un système de prix publics plus transparents et acceptables, ce qui éliminerait/diminuerait la nécessité d’accords confidentiels sur des prix publics artificiellement élevés”; Demande à la cour des comptes: 1. d’examiner l’incidence financière du remboursement du Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) sur le

budget de l’Institut national d’assurance maladie-invalidité et sur le budget de l’État; 2. d’examiner l’incidence annuelle du remplacement du Spinraza par le Zolgensma sur le budget de l’Institut national d’assurance maladie-invalidité et sur le budget de l’État en réalisant une analyse du coût-efficacité; 3. de consigner ses constatations dans un rapport 20 octobre 2021